新华社上海2月9日电(记者姜微)我国转基因羊研究取得重大突破。上海医学遗传研究所与复旦大学遗传学研究所的专家经多年合作,目前已获得5头与人凝血第九因子基因整合的转基因山羊,其中一头已进入泌乳期,并在乳汁中分泌出了有活性的能治疗血友病的人凝血九因子。这是中国首次获得具有生物医药产业价值的转基因动物。
转基因羊研究是由上海医学遗传研究所承担的国家“863”高技术计划重大项目,旨在综合应用现代分子生物学和胚胎工程、生殖工程等生物高新技术,研究、培育和繁殖能生产蛋白质药物的转基因羊。与传统的制药技术相比,利用转基因动物生产的蛋白质和制造药物,由于已经过动物体内的天然加工和修饰,其产物的生物活性、生化特性与天然蛋白完全相同,不需再进行基因产物的后加工;而且能直接分泌到乳汁中,因而可极为方便地收集到所需药物而丝毫不妨碍转基因动物个体的生存和成长;其产品的后续步骤如繁殖、纯化等也不需复杂昂贵的设备和技术,从而极大降低投产风险,具有成本低、周期短、效益高等显著优点。
据著名遗传医学家、中国工程院院士曾溢滔教授介绍,尽管世界各国都将转基因动物技术作为生物医药技术产业的重要突破口,但由于转基因动物的培育、繁殖过程十分复杂,且受到注射基因的命中率较低、注入的外源基因与动物原有基因的整合率低、移植胚胎的受孕率低等难关限制,成功率仅千分之三,其中真正具有经济价值的仅为千分之一。
以上海医学遗传研究所黄淑帧教授挂帅的科研人员与复旦大学遗传学研究所合作,采用国际先进的转基因动物技术,对119头山羊进行了转基因研究和培育。经检测,在上海奉新动物试验场诞生的转基因羊中,有5头山羊的基因与胚胎中注入的人凝血因子第九基因成功整合,其中,于1996年10月出生的一头转基因山羊已进入泌乳期,其乳汁中存在能治疗血友病的基因药物人凝血九因子。
针对国际常规转基因动物研究技术成功率较低的缺憾,黄淑帧教授等研究人员在进一步的研究中,创造性地将试管羊技术用于转基因羊的培育和繁殖研究,精确地掌握了试管羊的性别控制、羊胚胎的发育规律及受精卵显微注射的最佳时机,大大提高了外源基因注射的命中率,使注射后的受精卵成活率提高到95%;同时,专家们还通过胚胎分子鉴定,能有的放矢地挑选出有外源基因整合的胚胎进行移植,保证了繁殖的转基因羊能100%具有注入的外源基因。有关人员还改进了转基因羊的胚胎移植技术,大大减少了对受体母羊的损伤,使其受孕率由50%提高到70%。这种国际首创的转基因羊培育技术,使原有的技术难题迎刃而解,转基因羊的成功率提高了数十倍。应用这种创新技术获得的首批转基因山羊,将于今年春出生。
中国著名遗传学家谈家桢、施履吉、洪孟民等对这项成果作了高度评价,认为带有基因药物的转基因羊的研制成功,为我国加快运用转基因技术形成生物高新技术产业、发展国民经济、造福人类作出了突破性贡献。同时,科研人员首创的转基因羊新技术,标志着我国在这项技术上已居于国际领先水平,为大批量研制转基因羊开辟了新的途径,有望通过动物乳汁,廉价大量地生产人类所需的珍贵药物,取得巨大的经济价值和社会效益。